מרכז רפואי בית חולים הדסהמרכז רפואי בית חולים הדסה
צור קשר לקהילה הרפואית אודות הדסה דף הבית 
דף ראשי > מחלקות רפואיות ושרותים > מחלקות רפואיות > האגף לרפואה פנימית עין כרם > מערך לטיפול בחולים עם גידולים נוירואנדוקרינים



 

 

תסמונת רב גידולית

Multiple Endocrine Neoplasia] [MEN -

 

 

תסמונות רב גידוליות הן תסמונות גנטיות בהן יש נטייה להופעה של גידולים במספר בלוטות אנדוקריניות.

 

ישנן שתי תסמונות מרכזיות המופיעות תחת הגדרה זו:

 

MEN  סוג 1- המכונה תסמונת ע"ש Wermer, מועבר בהורשה דומיננטית (לכל ילד הנולד להורה הסובל מתסמונת זו סיכוי של 50% לרשת את הגן הפגום המביא להתפתחות התסמונת).

 

המחלות השכיחות בסוג 1:

 

* עודף פעילות של בלוטת יתרת התריס (היפרפרהטירואידיזם).

*גידולים של איי הלבלב .

*גידולים של בלוטת יתרת המח (היפופיזה).

*גידולים נוירואנדוקרינים אחרים. פירוט:

 

עודף פעילות בלוטת יתרת התריס- הינו הביטוי הקליני השכיח ביותר בתסמונת זו.

קיימות 4 בלוטות יתרת התריס הממוקמות בצוואר אחורית לבלוטת התריס [תמונה 1].

בלוטות אלו מפרישות הורמון המכונה PTH(Parathyroid hormone) האחראי על משק הסידן בגופינו [תמונה 2].

 

 

 

תמונה 1:

בלוטת יותרת התריס

 

 

תמונה 2:

משק הסידן בגוף

 

יצירה ביתר של הורמון בלוטת יתרת התריס (PTH) לרוב מתרחשת על רקע ריבוי ביתר של תאים המפרישים הורמון זה ב-4 הבלוטות (היפרפלזיה) . גידול שפיר(אדנומה) המופיע בבלוטה אחת או יותר פחות שכיח כגורם לעודף הפרשת PTH בתסמונת זו.

 

הפרשה ביתר של PTH גורמת להופעת עודף סידן בדם ובשתן לרוב בעשור 2 לחיים אשר עלול להביא ליצירת אבני כלייה, פגיעה בעצמות (אוסטאופורוזיס), כאבי בטן, עצירות, חולשת שרירים, שינויים נוירולוגיים והתנהגותיים.

 

גידולים של איי הלבלב- הנם הביטוי השני בשכיחותו בתסמונת זו. נוטים להופיע במקביל/בחתך גיל דומה לזה של גידול יתרת התריס. בניגוד למרכיבים אחרים של התסמונת מסוג 1 לכ-30% מגידולי הלבלב תכונות ממאירות עם הופעה של גרורות  מרוחקות (בעיקר בכבד). גידולים אלו יכולים להפריש הורמונים שונים הגורמים לתסמונות קליניות שונות.לדוגמא: הפרשה ביתר של אינסולין (ע"י גידול המכונה אינסולינומה) גורמת לאירועים של נפילת רמת הסוכר בדם (היפוגליקמיה) לאחר צום קצר המתבטאים בהזעה, דפיקות לב ,סחרחורת עד כדי איבוד הכרה. הפרשה של הורמון הגסטרין (גסטרינומה/ תסמונת זולינגר אליסון) גורמת לעלייה ברמת החומצה בקיבה ולהופעת כיבים במספר אתרים במעי המקורב וכן לשלשולים.

 

הפרשת גלוקגון (ע"י גלוקגונומה) גורמת לעלייה ברמת הסוכר בדם, פריחה אופיינית, אנמיה, שלשול ונטייה לקרישיות יתר.

 

גידולי בלוטת יתרת המח - ((pituitary בלוטת יתרת המח ממקומת באיזור האוכף הטורקי במח, סמוך לאיזור ההצטלבות של עצבי הראייה(כיאזמה) ]תמונה 3]. הורמונים המשתחררים מההיפופיזה נקשרים לקולטנים המצויים על גבי בלוטות שונות בגופינו(שחלות, שד, בלוטת התריס, בלוטת יתרת הכלייה ועוד) ומווסתים בכך את פעילותן. גידולים שפירים  של בלוטת יתרת המח מופיעים בכ-50% מהחולים עם תסמונת MEN 1.

 

 

 

תמונה 3:

בלוטת יותרת המח הממקומת באיזור האוכף הטורקי

 

 

הגידול ההיפופיזארי השכיח הינו פרולקטינומה (גידול מפריש פרולקטין-חומר האחראי על הפרשת חלב מהשד). גידולים נוספים: גידול המפריש הורמון גדילה (GH) הגורם לענקות , גידול מפריש חומר המווסת הפרשת קורטיזול (ACTH) שביטויו "תסמונת קושינג" [תמונה 4] ( מכלול של סימנים הנובעים מעודף הפרשת קורטיזול בין השאר: הופעת פני ירח, תשעורת, אקנה, דגם השמנה אופייני, נטייה להמטומות וסטריאות בעור, בצקות פריפריות...).

 

 

 

תמונה 4 :

"תסמונת קושינג"

 

 

גידולים נוירואנדוקרינים אחרים:* גידולי קרצינואיד שמקורם במערכת העיכול ,לעיתים מפרישים חומר המכונה סרוטונין הגורם להופעה של סומק בפנים, שלשולים, קוצר נשימה ופגיעה לבבית. לרוב מופיעים מאוחר באנשים עם-.MEN1 *גידולים שפירים של קליפת בלוטת יתרת הכליה. ביטויים נוספים נדירים: בעיקר עוריים כגון גוש שומן שפיר (ליפומה) , אנגיופיברומות ועוד.

 

*נדיר-פאוכרומוציטומה- גידול שמקורו בליבת בלוטת יתרת הכלייה המפריש אדרנלין וחומרים אחרים. מסתמן לרוב כיתר לחץ דם גבוה עם או בלי התקפים של סומק או חיוורון ,כאב ראש, דפיקות לב והזעה.

 

גנטיקה: MEN1 מורש בדגם אוטוזומאלי דומיננטי.  הגן שגורם לתסמונת ממוקם על גבי כרומוזום מספר 11. הגן מקודד לחלבון המכונה "MENIN"  המתפקד בוויסות גדילה של תאים.

מוטציה בגן זה מצויה ב>90% מהחולים עם MEN1. בדיקה גנטית נעשית באנשים עם סיכון לפתח  את התסמונת. באנשים שנושאים את הגן יש לבצע בדיקות סקר תקופתיות לביטויים השונים של התסמונת.

 

בדיקות סקר משפחתי נעשות מגיל 5 לבירור גידולי היפופיזה (הביטוי המוקדם ביותר של התסמונת).

 

טיפול: כמעט כל אדם הנושא את המוטציה בגן האופיני ל-MEN 1 מפתח לפחות אחד מהביטויים הקלינים לעיל: כ100% יפתחו היפרפרהטירואידיזם, 80% גידולי לבלב, כ50% גידולי בלוטת יתרת המח.

טיפול ביתר פעילות בלוטת יתרת התריס: כאשר רמת סידן בדם  >3 mmol/l(12 mg/dl) או כאשר ישנה עדות למחלת אבנים, הפרעה בתפקוד הכליתי, ירידה בצפיפות עצם (אוסטאופניה) וחולשת שרירים יש להפנות את החולה לניתוח .בניתוח מוציאים את 4 הבלוטות ומשתילים מקטע של בלוטה באמה הלא דומיננטית. גישה פחות מקובלת הינה הוצאה של 3.5-3 בלוטות פרהטירואיד(השארת כ50 מ"ג של רקמה) עם ניטור תוך ניתוחי של רמת ה- PTH. במידה ורמות הסידן בדם <3mmol/l והחולה ללא קליניקה ניתן להמשיך ולעקוב.

 

טיפול בגידולי הלבלב: הטיפול בעיקרו כירורגי. ישנם מספר מאפיינים של גידולי הלבלב שמקשים על הטיפול:1) הגידולים לרוב מופיעים במספר מוקדים 2) ממאירים בכ-30% מהמקרים 3) מפרישים הורמונים הגורמים כנ"ל להסתמנויות קליניות שונות 4) כריתת לבלב מלווה בתחלואה משמעותית (בין השאר הופעת סכרת). ישנם טיפולים תרופתיים היכולים להפחית את האפקט המתקבל מהפרשת הורמון ביתר (לדוגמא: לוסק-LOSEC (אומפרזול)- המעכב משאבת H-K ATPase ומוריד הפרשת חומצה הנגרמת מעודף גסטרין בגסטרינומה, אנלוגים של סומטוסטטין היעילים בטיפול בתסמונת קרצינואיד  ועוד).

 

במחלה גרורתית לכבד ניתן לשקול כימואמבוליזציה.

 

טיפול בגידולי בלוטת יתרת המח- בגידול המפריש פרולקטין ניתן לטפל בתרופות המחקות פעילות דופמין(חומר האחראי על דיכוי הפרשת פרולקטין) המורידות את רמת הפרולקטין בדם. התרופות העיקריות הינן: ברומוקריפיטן (Parilac) וקברגולין (Dostinex). כריתה כירורגית בגישה טרנס-ספנואידאלית (דרך האף) מביאה להורדת מסת הגידול. בגידולים המפרישים הורמון גדילה (GH) או הורמון המעודד הפרשת קורטיזול (ACTH) ניתן ג"כ לטפל כירורגית או בטיפולים תרופתיים כשהעיקריים הינם אנלוגים של סומטוסטטין. טיפול בהקרנות יכול להיות יעיל בגידול היפופיזארי גדול או חוזר.

 

MEN  סוג2: נחלקת ל-2 תתי סוגים:

 

MEN 2A: הכוללת גידול בבלוטת התריס המכונה:    Medullary thyroid   carcinoma (MTC), יתר פעילות בלוטות יתרת התריס (היפרפרהטירואידיזם) וגידול מפריש אדרנלין(פאוכרומוציטומה).

 וריאנט נוסף של MEN2A הינו גידול  MTC משפחתי  Familial medullary thyroid carcinoma , בו קיים MTC מבודד במספר דורות, ללא מעורבת של גידולים בבלוטות הפרשה אחרות.

 

MEN2B: שילוב של MTC, פאוכרומוציטומה, גידולים בעור ובמערכת עיכול (נוירומות) ומבנה שלד אופיני.  פירוט:

 

* MTC-  הינו הביטוי השכיח ביותר של תסמונת זו. גידול זה מקורו מתאים בבלוטת התריס המפרישים הורמון המכונה קלציטונין. תפקיד הורמון זה בבני אדם לא לגמרי ברור. בשלב ראשון ישנו ריבוי של תאים אלו (היפרפלזיה) ובהמשך הופעת גידול.

 

גידול זה לרוב מתפתח בילדות. מיקום טיפוסי בין 1/3 עליון ו-2/3 תחתונים של אונות בלוטת התריס.

 

בגידול בקוטר של >1 ס"מ לעיתים רבות ניתן למצוא גרורות מקומיות או מרוחקות. מדידת רמת קלציטונין לאחר עירוי סידן או פנטהגסטרין תוך וורידי מאפשרת איבחון של המחלה בשלביה הראשונים.

 

*פאוכרומוציטומה-מופיעה בכ-50% מהחולים עם MEN2A וגורמת כנ"ל ליתר לחץ דם שלעיתים מלווה בכאבי ראש, הזעה ודפיקות לב. בכ-50% מהמקרים ישנו גידול בשני האדרנליים (מעל מחצית מהחולים העוברים ניתוח כריתת יתרת הכלייה חד צידי מפתחים כעבור עשור גידול בבלוטת יתרת הכליה השנייה).

 

*יתר פעילות בלוטת יתרת התריס- ניתן למצוא ב-% 30%-15 מהחולים. גיל שיא להופעה- עשור שלישי ורביעי. בדומה לMEN- 1 הגורם ליתר הפרשת PTH הינו גדילה ביתר של 4 הבלוטות ופחות שכיח גידול שפיר בבלוטה אחת/יותר.

 

 MEN2B- חולים עם סינדרום זה מתאפיינים במבנה גוף אופיני "מרפנואידי"- [תמונה 5 א ו-ב ]  הכולל בין השאר גפיים ארוכות וחיך גבוה. מאפיין נוסף הינו קיום גידולים קטנים (נוירומות) המצויים בקצה הלשון [ תמונה 6], מתחת לעפעפיים ובמערכת העיכול. בתסמונת זו MTC מופיע לרוב בגיל צעיר (ישנם תיאורים של מחלה גרורתית מתחת לגיל שנה) עם מהלך אלים ביחס ל-MTC בתסמונת MEN2A. כ-50% מהחולים מפתחים פאוכרומוציטומה בדומה ל-MEN2A. חלק מהחולים סובלים מכאבי בטן התקפיים ושלשולים.

 

 

 

תמונה 5א:

מבנה גוף אופיני מרפנואידי- גפיים ארוכות, מבנה גוף גבוה רזה

 

 

 

 

תמונה 5ב:

  תסמונת מרפןMEN 2B- Marfanoid Habitus

 

 

 

 

תמונה 6:

גידולים קטנים (נוירומות) המצויים בקצה הלשון בתסמונת MEN2B

 

 

גנטיקה:

תסמונת זו מועברת ג"כ בדגם הורשה אוטוסומאלי דומיננטי. הגן (RET) האחראי להווצרותה מצוי על גבי כרומוזום 10 [תמונה 7]. גן זה מקודד לחלבון המהווה קולטן לטירוזין קינאז. מוטציה בגן זה גורמת לכך שהקולטן יעבוד באופן המשכי ללא צורך בקישור של חומר שיגרום לשיפעולו. בכ-80% מהחולים בתסמונת MEN2A ישנה מוטציה בקודון 634. מוטציות בקודונים 609, 611, 618, 620 קיימת.

 

 

 

תמונה 7:

הגן RET המצוי על גבי כרומוזום 10

 

 

ב15%-10 מהחולים (שכיחות יותר FMTC). המוטציה שכיחה המופיעה  בעיקר במקרים שאינם גנטיים(ספוראדיים)- הינה בקודון 918. מוטציות הקיימות ב-FMTC  בלבד-קודונים 533, 768, V804M, 912.

 

טיפול:

ניתן למנוע תמותה מ-MTC ע"י ביצוע ניתוח מניעתי של כריתת בלוטת התריס.

 

כיום, ע"י בדיקה גנטית ניתן לאבחן את המוטציות השונות ולהציע ניתוח בגיל צעיר: מתחת לגיל שנה בקיום מוטציה בקודון 883, 918, 922 (ניתוח כריתת בלוטת התריס ובלוטות לימפה מרכזיות, בקיום גרורות לבלוטות לימפה מקומיות כריתת בלוטות לימפה נרחבת יותר).

 

בילדים עם מוטאציה בקודון 611, 618, 620, 630, 634, 891 מומלץ לבצע ניתוח כריתת בלוטת תריס לפני גיל 6.

 

בילדים עם מוטאציה בקודון 609, 768, 790,791, 804, 912 קיימות 2 גישות טיפוליות:1) ביצוע ניתוח כריתת בלוטת התריס עם או בלי בלוטות לימפה מרכזיות בגיל 10-6 שנים 2) ביצוע מבחן שנתי של גירוי קלציטונין(בדיקת קלציטונין בסיסית וכעבור 1,2,3,5 ו-10 דקות לאחר הזרקה של elemental calcium 2מ"ג/ק"ג). במידה ורמות קלציטונין גבוהות להפנות לניתוח כריתת בלוטת התריס עם או בלי בלוטות לימפה מרכזיות.

 

באנשים עם מוטציה ב-RET מומלץ לבצע בדיקת סקר אחת לשנה לקיום פאוכרומוציטומה (איסוף שתן לקתכולאמינים ומטהנפרינים ל-24 שעות, במידה והערכים בתחום הפתולוגי-הדמיית בלוטת יתרת הכליה עם CT/MRI). לאיתור יתר פעילות בלוטת יתרת התריס מדידת רמות סידן בדם ו-PTH אחת ל-3-2 שנים.

 

במבוגרים עם  MTC בקוטר של>1 ס"מ שכיחה מעורבות של בלוטות לימפה מקומיות (75%) ולכן מומלץ ניתוח נרחב יותר הכולל כריתה מלאה של בלוטת התריס עם כריתת בלוטות לימפה מרכזיות+סלקטיבית של בלוטות מקומיות מעורבות.

 

באנשים עם מחלה מפושטת בצוואר הקרנה יכולה להוריד מסת גידול ולמנוע חזרה מקומית. יעילות טיפול כימוטראפי ( בשילוב עם אדריאמיצין, וינקריסטין, ציקלופוספמיד ודקרבזין) ונסיונות טיפוליים חדשים במעכב של טירוזין קינאז (GLEEVEC) מוטלים בספק.

 

טיפולים בפאוכרומוציטומה ויתר פעילות בלוטת יתרת התריס תוארו לעיל (MEN1).

 

 

 

התבטאות הסינדרום בהתאם לשינוי הגנטי

                                                                                                       




            
      
 

Powered by